骨粗鬆症治療薬のスクリーニング系 ライフ 主たる提供特許 技術概要 応用分野 骨粗鬆症治療薬のスクリーニング系 主たる提供特許 （出願日）２００６年５月１７日 （番号）特願２００６－１３８２８７ （出願者）国立大学法人 長崎大学 （名称）○○○トランスジェニックマウス動物およびその利用 技術概要 骨粗鬆症の治療薬としてはビスフォフフォネートやカルシトニン、エストロゲン等が存在します。しかし、これらの治療薬は破 骨細胞の活性化を抑制するものがほとんどで、骨芽細胞に働きかけて骨形成を促進させるものは多くありません。破骨細 胞を抑制した場合は、骨量は増えますが、骨のリモデリングが低下して骨質の劣化を来たすために、骨の強度が低下する 可能性があります。ビスフォスフォネートの一部には骨折頻度の低下が観察されているものも報告されていますが、いまだ に不十分で、新たな治療薬の開発が望まれます。 本発明は、骨芽細胞に骨芽細胞特異的プロモーターおよび○○○をコードする遺伝子を含む発現ベクターを導入すること によってマウスの骨量・骨強度を増加させたトランスジェニックマウスを作成しました。この技術によって作成されたトランス ジェニック動物を用いることで、骨量・骨強度を増加させる物質のスクリーニング方法を確立させることが出来ます。また、 この技術を応用したレポーターアッセイ等を行うことで、大規模で早いスクリーニングも可能となります。 10週齢のトランスジェニックマウス（Ｋ１）および野生型マウス（ＷＴ）の全身（Ａ）、大腿骨（Ｂ）および椎骨（Ｃ）のＸ線写真。 正常の骨構造を保ちつつ骨量が増加していることが観察されます。 応用分野 ■実用化例： ・骨量および骨強度を増加させる物質、あるいは低下させる物質のスクリーニング方法。 ・○○○遺伝子による骨粗鬆症の遺伝子治療、 ○○○遺伝子発現促進化合物を含有する骨粗鬆症治療薬。 ・骨量および骨強度が増加する疾病、あるいは低下する疾病の機序を解明するためのモデル動物、また骨量増加機序 の解明による新規ターゲットの探索。 ■実用化可能性： ・骨芽細胞を活性化して骨量を増加させることができる新しいタイプの骨粗鬆症治療薬の開発が可能です。 ■企業側へのアピール 等： ・正常な骨構造が保たれたまま骨量が増加することをトランスジェニックマウスで証明しています。 ■実用化に向けた課題 ・スクリーニング評価系の確立